Novo tratamento para retinose pigmentar: o que se sabe sobre o Mogenry

Pergunta original: existe um novo tratamento para retinose pigmentar que possa beneficiar pacientes independentemente do gene envolvido?

O Dr. Mário Bulla, médico oftalmologista e especialista em retina, explica que uma nova terapia optogenética chamada Mogenry, também conhecida pelo nome de desenvolvimento MCO-010, trouxe expectativa para casos avançados de retinose pigmentar. A principal diferença em relação às terapias gênicas já conhecidas é que essa estratégia não busca corrigir diretamente um gene específico: ela tenta tornar células remanescentes da retina sensíveis à luz. Porém, é importante separar esperança de disponibilidade: o tratamento estava em análise regulatória e não deve ser entendido como uma terapia aprovada e disponível de rotina no Brasil.^[1]

O que é a retinose pigmentar?

A retinose pigmentar, também chamada de retinite pigmentosa, é um grupo de doenças hereditárias que afetam a retina, o tecido no fundo do olho responsável por captar a luz e iniciar a formação da imagem que será interpretada pelo cérebro. Ela não corresponde a uma única doença nem tem uma única causa genética. Diferentes alterações nos genes podem comprometer o funcionamento e a sobrevivência das células da retina.

Em muitas formas da doença, os fotorreceptores — especialmente os bastonetes, importantes para a visão no escuro e a visão periférica — sofrem degeneração progressiva. Por isso, algumas pessoas percebem inicialmente dificuldade para enxergar à noite, adaptar-se a ambientes pouco iluminados ou caminhar em locais escuros. Com o tempo, pode ocorrer redução do campo visual periférico. A velocidade e a intensidade dessa evolução variam muito entre pacientes, inclusive entre pessoas da mesma família.^[2][3]

Por ser uma condição geneticamente heterogênea, a investigação não deve se limitar ao exame do fundo de olho. Conforme o caso, a avaliação pode incluir tomografia de coerência óptica, campo visual, eletrorretinograma e testes genéticos. Conhecer a causa genética pode ajudar a confirmar o diagnóstico, estimar possibilidades de acompanhamento, identificar complicações tratáveis e verificar se há critérios para terapias ou estudos clínicos específicos.^[3]

Por que o Mogenry chama atenção?

A novidade está no conceito da optogenética. Em vez de repor ou corrigir o gene que levou à doença, a proposta é introduzir nas células da retina uma instrução genética para a produção de uma proteína sensível à luz, chamada opsina. Assim, células que ainda permanecem na retina, mas que normalmente não seriam responsáveis por captar a luz dessa forma, poderiam passar a gerar um sinal luminoso e encaminhá-lo pelas vias visuais até o cérebro.

A comparação feita no vídeo ajuda a entender o raciocínio: quando os fotorreceptores estão muito comprometidos, a terapia tentaria “pular” parte dessa etapa que deixou de funcionar. No caso do MCO-010, a estratégia busca atuar em células bipolares, localizadas em uma camada interna da retina. Essas células participam da transmissão do sinal visual entre os fotorreceptores e as células que levam a informação ao nervo óptico. A intenção não é recriar uma retina normal nem regenerar os fotorreceptores perdidos, mas oferecer uma nova forma de resposta à luz em uma retina já bastante afetada.^[1]

Esse mecanismo é especialmente relevante porque, em princípio, não depende de corrigir uma mutação específica. Isso amplia o interesse pela tecnologia em comparação com terapias desenvolvidas para um único gene. Ainda assim, “não depender do gene” não significa que servirá automaticamente para toda pessoa com retinose pigmentar. A indicação definitiva, se houver aprovação, dependerá da população estudada, do grau de perda visual, da preservação de estruturas internas da retina, dos critérios de segurança e da avaliação individual do especialista.^[1]

Mogenry não é o mesmo que Luxturna

É comum agrupar essas abordagens sob o termo “terapia gênica”, mas elas funcionam de maneiras diferentes. O Luxturna, cujo princípio ativo é o voretigeno neparvoveque, foi desenvolvido para pessoas com distrofia hereditária da retina causada por mutações bialélicas no gene RPE65 e que ainda tenham células retinianas viáveis. Portanto, ele não é indicado para todas as causas de retinose pigmentar.^[4]

No Brasil, o Luxturna recebeu registro sanitário da Anvisa em 2020 para esse grupo específico de distrofias hereditárias da retina. A administração é sub-retiniana, isto é, o medicamento é aplicado abaixo da retina em ambiente cirúrgico. Por isso, envolve uma cirurgia intraocular, com indicação e cuidados próprios do procedimento.^[4]

Já o Mogenry foi concebido como uma terapia optogenética de aplicação intravítrea, ou seja, por injeção no vítreo, a substância gelatinosa que preenche o interior do olho. Esse tipo de aplicação costuma ser realizado com anestesia local e é diferente da cirurgia necessária para a aplicação sub-retiniana. A diferença de via, porém, não torna o tratamento simples ou isento de riscos: injeções intraoculares exigem técnica adequada, avaliação prévia, acompanhamento e vigilância para possíveis eventos adversos, como inflamação, aumento da pressão ocular ou infecção.

• Luxturna: procura fornecer uma cópia funcional do gene RPE65 para um grupo geneticamente definido de pacientes.

• Mogenry/MCO-010: busca fazer células remanescentes da retina responderem à luz, sem corrigir diretamente a mutação de origem.

• Em comum: ambas são estratégias complexas, voltadas a doenças hereditárias da retina, e não substituem diagnóstico genético, exames de imagem e avaliação especializada.

  
  

O tratamento já está aprovado? Está disponível no Brasil?

Não. A informação mais importante para o paciente é que a aceitação de um pedido para análise por uma agência reguladora não equivale à aprovação do medicamento. Em setembro de 2026, o pedido de licença biológica do Mogenry foi aceito para revisão pela agência reguladora dos Estados Unidos. Isso representa um passo relevante, mas ainda depende de uma decisão final, de definição de indicação, de bula e de avaliação detalhada de eficácia e segurança.^[1]

Também não há, neste momento, base para considerar o Mogenry um tratamento disponível de rotina no Brasil. Mesmo que um produto seja aprovado em outro país, ele ainda precisa passar pelas etapas regulatórias brasileiras antes de ser comercializado regularmente. Por isso, não é seguro planejar uso imediato, compra, importação ou viagem para tratamento com base em anúncios, promessas em redes sociais ou ofertas comerciais sem confirmação regulatória e indicação médica formal.

O que os resultados iniciais permitem — e não permitem — concluir

Os dados divulgados sobre o Mogenry são animadores por envolverem pessoas com retinose pigmentar avançada e perda visual grave, um grupo que historicamente dispõe de poucas opções capazes de modificar a função visual. No entanto, estudos iniciais ou dados apresentados durante o desenvolvimento de um produto não permitem prometer que toda pessoa recuperará visão útil, lerá novamente, reconhecerá rostos, voltará a dirigir ou terá independência para locomoção.

Em pesquisas de optogenética, os resultados devem ser interpretados com cautela. A tecnologia ainda está em desenvolvimento, os grupos de pacientes costumam ser pequenos e os métodos de avaliação variam entre os estudos. Além disso, há diferenças entre as terapias optogenéticas: elas podem usar proteínas distintas, atingir tipos celulares diferentes e exigir ou não dispositivos complementares. Um estudo clínico de outra terapia optogenética intravítrea para retinose pigmentar avançada, por exemplo, trouxe informações de segurança no seguimento, mas não demonstrou eficácia clínica significativa para desacelerar a perda visual. Isso reforça por que resultados de uma abordagem não podem ser transferidos automaticamente para outra.^[5]

A expectativa mais realista é a de possível ganho em alguma função visual para pessoas selecionadas, e não a promessa de reversão completa da doença. Quando se fala em melhora visual em pesquisas, é necessário perguntar exatamente o que foi medido: acuidade visual, percepção de luz, contraste, localização de objetos, orientação em um ambiente ou desempenho em tarefas do dia a dia. Esses resultados têm significados diferentes para cada paciente.

O que fazer enquanto novas terapias são avaliadas

A ausência de uma nova terapia disponível para todos não significa ausência de cuidado. O acompanhamento regular com oftalmologista, preferencialmente com experiência em retina e doenças hereditárias, é importante para acompanhar a evolução, identificar problemas associados e discutir exames indicados. Algumas pessoas com retinose pigmentar podem desenvolver condições tratáveis que pioram ainda mais a visão, como catarata ou edema macular cistoide.^[3]

Também vale conversar sobre reabilitação visual e recursos de baixa visão. Lentes, filtros, lupas, iluminação direcionada, ampliação de telas, aplicativos de acessibilidade, treinamento de orientação e mobilidade e adaptações em casa ou no trabalho podem melhorar autonomia e segurança, mesmo sem alterar a causa genética da doença.

Evite iniciar vitaminas, suplementos ou tratamentos anunciados como capazes de “parar” a retinose pigmentar sem orientação individualizada. O uso de suplementos em doses elevadas pode trazer riscos e não deve substituir o seguimento médico. Em caso de piora rápida da visão, aparecimento súbito de pontos escuros, flashes luminosos, muitas moscas volantes, dor ocular, vermelhidão importante ou perda abrupta de campo visual, procure avaliação oftalmológica sem demora.

Fontes e referências

1. Mogenry para retinose pigmentar: o que já se sabe — Exame Ocular.

2. Retinose Pigmentar: sintomas, diagnóstico e tratamento — Clínica Bulla.

3. What Is Retinitis Pigmentosa? — American Academy of Ophthalmology.

4. Aprovado primeiro produto de terapia avançada no Brasil — Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).

5. Phase I/IIa Study of an Intravitreal Optogenetic Therapy (AGN-151597) in Patients with Advanced Retinitis Pigmentosa — PubMed / American Academy of Ophthalmology.

   
   

Conteúdo baseado na explicação em vídeo do Dr. Mário Bulla; CREMERS 28.120; médico oftalmologista e retinólogo; RQE 18.706.